완치로 나아가는 혈우병…베일 속 '유전자치료제' 13년 치료 효과 입증 완벽가이드
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완치로 나아가는 혈우병…베일 속 ‘유전자치료제’ 13년 치료 효과 입증
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유전성희귀질환 중 완치를 향해 나아가고 있는 ‘혈우병’이 새롭게 조명됐다. 몸 속 유전자변이로 인해 혈액 응고인자를 만들지 못해 수혈해야 했던 시대는 역사 속에 사라진 지 오래이고, 최근엔 원샷 유전자치료를 통해 일정 수준의 응고인자를 몸 속에서 꾸준히 만들어낼 수 있다는 것까지 검증됐다. 유전자를 실어보낼 바이러스 벡터에 대한 항체 탓에 유전자치료가 어려운 환자를 위해선 정맥주사제를 넘어 피하주사제, 이젠 경구제로 신약 개발이 이뤄지고 있다. 세브란스병원 소아혈액종양과 한승민 교수는 지난 22일 코리아헬스로그에서 주최하고 한국코헴
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유전성희귀질환 중 완치를 향해 나아가고 있는 ‘혈우병’이 새롭게 조명됐다.
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몸 속 유전자변이로 인해 혈액 응고인자를 만들지 못해 수혈해야 했던 시대는 역사 속에 사라진 지 오래이고, 최근엔 원샷 유전자치료를 통해 일정 수준의 응고인자를 몸 속에서 꾸준히 만들어낼 수 있다는 것까지 검증됐다.
정리
유전자를 실어보낼 바이러스 벡터에 대한 항체 탓에 유전자치료가 어려운 환자를 위해선 정맥주사제를 넘어 피하주사제, 이젠 경구제로 신약 개발이 이뤄지고 있다.
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