日은 자유로운 약제 전환, 韓은 단 한 번뿐…SMA 치료, 왜 다를까 완벽가이드
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日은 자유로운 약제 전환, 韓은 단 한 번뿐…SMA 치료, 왜 다를까
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척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 치료의 적기를 단 며칠만 놓쳐도 회복이 불가능한 신경근육 손상으로 진행될 수 있어, 진단 직후 치료 개입 여부가 환자의 생애 전반의 기능과 생존을 좌우하는 치명적인 희귀질환이다. 때문에 진단부터 치료제의 투약 간 공백을 최소화하고, 치료를 중단하지 않도록 장기적 치료 연속성을 유지하는 것이 중요하다.이런 가운데 최근 SMA 분야 최초의 경구제 에브리스디(성분명 리스디플람)가 도입돼 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다. 하지만 국내에서는 경구제임에
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척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 치료의 적기를 단 며칠만 놓쳐도 회복이 불가능한 신경근육 손상으로 진행될 수 있어, 진단 직후 치료 개입 여부가 환자의 생애 전반의 기능과 생존을 좌우하는 치명적인 희귀질환이다
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때문에 진단부터 치료제의 투약 간 공백을 최소화하고, 치료를 중단하지 않도록 장기적 치료 연속성을 유지하는 것이 중요하다.이런 가운데 최근 SMA 분야 최초의 경구제 에브리스디(성분명 리스디플람)가 도입돼 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다
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